Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Rasonque (daraxonrasib), prvi lijek svoje vrste za najčešći oblik raka gušterače. Riječ je o terapiji za odrasle pacijente s metastatskim adenokarcinomom gušterače koji su već primili barem jednu prethodnu sistemsku terapiju ili nisu kandidati za kombiniranu kemoterapiju.

Pilula koja udvostručuje preživljavanje: znanstvenici bliže proboju u liječenju raka gušterače

Rak gušterače jedan je od najtežih i povijesno najteže izlječivih oblika raka, pa je odobrenje ovog lijeka važan iskorak za pacijente koji dosad nisu imali mnogo opcija.

Kako lijek djeluje

Rasonque je tableta koja se uzima jednom dnevno. Djeluje tako što cilja različite oblike bjelančevine zvane RAS – ključnog pokretača rasta tumora kod većine pacijenata s adenokarcinomom gušterače. Taj oblik raka nastaje iz stanica koje oblažu kanaliće gušterače.

Prema američkom Nacionalnom institutu za rak, adenokarcinom čini oko 90 do 95 posto od 67.000 novih slučajeva raka gušterače koji se svake godine dijagnosticiraju u SAD-u. Iako predstavlja samo oko 3,2 posto svih dijagnoza raka, odgovoran je za nesrazmjerno velik udio smrti od raka – uglavnom zbog kasnog otkrivanja, agresivnog tijeka bolesti i dosadašnjih ograničenih mogućnosti liječenja.

Što pokazuju rezultati istraživanja

U randomiziranom kliničkom istraživanju provedenom na više centara sudjelovalo je 500 odraslih pacijenata s prethodno liječenim metastatskim adenokarcinomom gušterače. Rasonque je produžio medijan ukupnog preživljenja na 13,2 mjeseca, u odnosu na 6,7 mjeseci kod standardne kemoterapije.

"Ovaj lijek pokazao je rezultate bez presedana u području velike neispunjene potrebe", izjavio je dr. Angelo de Claro, ravnatelj FDA-inog Centra izvrsnosti za onkologiju. "Odobrenje je izdano 6,5 mjeseci prije zakonskog roka, što pokazuje predanost FDA-e ubrzavanju odobravanja novih terapija za rak za pacijente s ozbiljnim i po život opasnim stanjima."

Acting povjerenik FDA-e Kyle Diamantas dodao je: "Današnje odobrenje pruža ključnu novu opciju pacijentima suočenima s iznimno teškim i povijesno teško izlječivim rakom. Naša je temeljna dužnost pacijentima pružiti više lijekova i smislenih terapija što je brže moguće."

Kako je lijek odobren

FDA je Rasonqueu dodijelila oznake terapije s probojnim potencijalom (Breakthrough Therapy) i lijeka za rijetke bolesti (Orphan Drug), a za ovu indikaciju dobio je i prioritetni pregled (Priority Review). Zahtjev je razmatran i u sklopu pilot-programa National Priority Voucher, osmišljenog za ubrzavanje pregleda terapija koje odgovaraju na nacionalne javnozdravstvene prioritete.

FDA je već u svibnju izdala pismo kojim je sponzoru dopustila pokretanje protokola proširenog pristupa, čime je pacijentima omogućen pristup lijeku još prije službenog odobrenja.

Najčešće nuspojave lijeka su osip, proljev, upala sluznice usne šupljine, mučnina, umor, povraćanje, bol u trbuhu, oticanje, smanjen apetit i krvarenje.

Odobrenje je dodijeljeno tvrtki Revolution Medicines, Inc.

*Tekst nije zamjena za medicinski savjet. Ako osjećate bilo kakve tegobe, potražite pomoć liječnika.