Eksperimentalni lijek efzimfotaza alfa za rijetku nasljednu bolest kostiju hipofosfataziju nije dosegao statističku značajnost u glavnom cilju studije HICKORY treće faze, iako su bolesnici na lijeku u prosjeku hodali dalje od onih na placebu.

Trening snage za zdrave kosti i jake mišiće - prevencija osteoporoze i prijeloma

Rezultati su predstavljeni 11. listopada na skupu Američkog društva za istraživanje kostiju i minerala u Bostonu, priopćili su iz AstraZenece. Kako navode, presudio je neočekivano dobar rezultat skupine na placebu među bolesnicima kojima je bolest počela u odrasloj dobi.

Bolest kojoj nedostaje jedan enzim

Hipofosfatazija nastaje zbog nedovoljne aktivnosti enzima alkalne fosfataze, važnog za zdrave kosti i rad mišića. Oboljeli mogu imati slabe kosti i zube, slabost mišića, iscrpljujući umor i bol. Simptomi se mogu javiti u bilo kojoj dobi, a oko 80 posto oboljelih čine odrasli.

Glavna istraživačica studije dr. Kathryn Dahir s Vanderbilt Healtha ističe koliko bolest zahvaća svakodnevni život:

„Za adolescente i odrasle kronično i progresivno opterećenje hipofosfatazijom može imati dalekosežan utjecaj na tjelesnu funkciju i emocionalnu dobrobit, potencijalno narušavajući sposobnost samostalnog života, stvaranja veza i zadržavanja zaposlenja. Ovi rezultati studije HICKORY treće faze ukazuju na koristi u više klinički relevantnih mjerila i važan su korak prema tome da ova napredna enzimska nadomjesna terapija potencijalno postane dostupna širokom krugu ljudi kojima bi mogla koristiti.”

Novi lijek tijelu nadoknađuje enzim koji mu nedostaje, a daje se potkožnom injekcijom jednom u dva tjedna.

Što su pokazali rezultati

U studiji je sudjelovalo 124 adolescenta i odraslih iz 17 zemalja. Nakon 25 tjedana oni na lijeku u šest minuta su prehodali u prosjeku 17 metara više od onih na placebu, no razlika nije bila statistički značajna.

Najveći pomak zabilježen je kod umora, a bol i funkcija nogu brojčano su išli u prilog lijeku. Kompanija te rezultate opisuje kao „nominalno” značajne, pa ih treba čitati s oprezom jer glavni cilj nije postignut.

Razlike su velike ovisno o početku bolesti. Kod onih kojima je bolest počela u djetinjstvu prednost u hodanju iznosila je 35,6 metara, dok kod onih kojima je počela u odrasloj dobi pomaka u hodanju nije bilo, ali je umor bio izraženije smanjen.

Rjeđe reakcije na ubod

Lijek se, prema kompaniji, pokazao općenito dobro podnošljivim, a reakcije na mjestu uboda bile su pet puta rjeđe nego s postojećim lijekom Strensiq u njegovim ranijim studijama. Na to se poziva i Gianluca Pirozzi iz Alexiona, AstraZenecine podružnice za rijetke bolesti:

„Studija HICKORY treće faze nadovezuje se na pozitivne rezultate studija MULBERRY i CHESTNUT i pokazuje potencijal efzimfotaze alfa u rješavanju raznolikih i složenih kliničkih manifestacija hipofosfatazije u širokoj populaciji bolesnika. Uz nedavno odobrenu prioritetnu ocjenu u SAD-u, veselimo se što ćemo ovu potencijalnu novu terapiju povoljne podnošljivosti i praktičnog doziranja približiti zajednici oboljelih od hipofosfatazije, uključujući one s ograničenim mogućnostima liječenja.”

Što slijedi

Efzimfotaza alfa još nije odobren lijek. Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) dodijelila mu je prioritetnu ocjenu, odnosno ubrzano razmatranje zahtjeva za odobrenje.

Tekst nije zamjena za medicinski savjet. Ako osjećate bilo kakve tegobe, potražite pomoć liječnika.