Europska komisija u siječnju 2026. godine izdala je odobrenja za 12 novih lijekova, među kojima se nalaze revolucionarne genske terapije, lijekovi za rijetke bolesti te nova rješenja za onkologiju i dijabetes.

Evo koje je lijekove HALMED odobrio u siječnju 2026. godine

Revolucionarne terapije za rijetke bolesti (orphan status)

Posebno mjesto na siječanjskom popisu zauzimaju lijekovi s "orphan" statusom, namijenjeni pacijentima s rijetkim dijagnozama:

• Waskyra (etuvetidigen autotemcel): Vjerojatno najzvučnije odobrenje mjeseca. Riječ je o prvoj terapiju namijenjenoj liječenju Wiskott-Aldrichovog sindroma, rijetke, nasljedne bolesti koja se gotovo isključivo javlja u muškaraca, a zahvaća krvne stanice i stanice imunosnog sustava. Riječ je o naprednoj genskoj terapiji koja djeluje izravno na uzrok bolesti na razini gena. Kao personalizirani lijek s "orphan" statusom, predstavlja vrhunac moderne znanosti.

• Aqneursa (levacetilleucin): Također lijek za rijetke bolesti, koji donosi novu nadu pacijentima s metaboličkim poremećajima koji su do sada imali vrlo ograničene opcije liječenja. Namijenjen je liječenju Niemann-Pickove bolesti tipa C, rijetke i progresivne genetske bolesti uzrokovane mutacijama u genima koji kodiraju lizosomske proteine nužne za unutarstanični transport i metabolizam tjelesnih masti, uključujući kolesterol.

Što je "orphan" status? Izraz "orphan" (siroče) koristi se za lijekove namijenjene liječenju vrlo rijetkih i teških bolesti koje pogađaju manje od 5 na 10.000 stanovnika. Budući da je razvoj takvih lijekova iznimno skup, a broj pacijenata mali, Europska unija im daje poseban status. Time se proizvođačima osiguravaju poticaji i desetogodišnja tržišna ekskluzivnost, kako bi se osiguralo da bolesnici s rijetkim dijagnozama ne ostanu bez moderne terapije.

Onkologija i napredna dijagnostika

Europski onkološki arsenal bogatiji je za nekoliko važnih imena:

• Enzalutamid Accordpharma: Nova opcija za liječenje raka prostate.

• Inluriyo: Ciljana terapija za specifične onkološke bolesnike, namijenjen liječenju lokalno uznapredovalog ili metastatskog raka dojke u odraslih bolesnika sa specifičnom mutacijom u genu ESR1.

• GalenVita: Inovativni radiofarmaceutski pripravak koji će unaprijediti preciznost PET dijagnostičkih snimanja. Rado se o generatoru radionuklida, namijenjenom dobivanju otopine galijevog klorida koja se koristi za označavanje molekula nosača u dijagnostičkom snimanju pozitronskom emisijskom tomografijom (PET) različitih vrsta tumora.

Dijabetes i imunologija

Odobrena su i rješenja za kronične autoimune i metaboličke bolesti:

• Teizeild: Inovativna terapija koja se koristi za odgađanje nastupa kliničkog dijabetesa tipa 1. To je prvi lijek iz pripadajuće terapijske skupine namijenjen za odgodu nastupa 3. stadija dijabetesa tipa 1 u odraslih i djece u dobi od 8 i više godina koji imaju 2. stadij dijabetesa tipa 1. Lijek Teizeild je u razvoju imao potporu Europske agencije za lijekove, odnosno njihove PRIME sheme odobravanja, koja omogućuje intenzivniji znanstveni dijalog i regulatornu potporu za obećavajuće lijekove.

• Ondibta: Novi inzulin glargin za bolesnike sa šećernom bolešću, namijenjen liječenju dijabetes melitusa.

• Osqay: Terapija za liječenje osteoporoze i prevenciju koštanih trauma.

Prevencija i specifične terapije

Popis zaključuju važna cjepiva i lijekovi za specifična stanja:

• VacPertagen: Visokotehnološko cjepivo protiv hripavca (pertusisa), vrlo zarazne bolesti koja se može pojaviti u bilo kojoj dobi.

• Austedo je namijenjen liječenju odraslih s umjerenim do teškim oblikom tardivne diskinezije, stanja u kojem bolesnici imaju abnormalne nevoljne pokrete. Tardivna diskinezija obično se razvija kao nuspojava određenih lijekova.

• Dawnzer (donidalorsen), namijenjen rutinskoj prevenciji ponavljajućih napadaja  nasljednog angioedema (oticanja) u odraslih i adolescenata. Napadaji angioedema se očituju brzim oticanjem, primjerice u području lica, grla, ruku i nogu ili probavnog sustava.

• Teduglutid Viatris: Terapija za pacijente sa sindromom kratkog crijeva, stanja kod kojeg se hranjive tvari i tekućina ne mogu pravilno apsorbirati u crijevima, najčešće zato što je velik dio crijeva kirurški odstranjen. 

Ova odobrenja Europske komisije ključna su jer otvaraju put prema nacionalnim listama lijekova, čime će ove najmodernije terapije uskoro postati dostupne i pacijentima u Hrvatskoj.