Pfizer je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) prihvatila i odobrila prioritetni pregled za dopunsku prijavu biološkog lijeka HYMPAVZI® (marstacimab), otvarajući vrata bržem dolasku inovativne terapije pacijentima.

Cilj je proširiti odobrenje tako da HYMPAVZI postane dostupan i djeci od 6 godina naviše s hemofilijom A ili B i inhibitorima, kao i mlađim pacijentima bez inhibitora, čime bi se proširile mogućnosti liječenja za najranjivije skupine.

5 roditeljskih pogrešaka koje oblikuju buduće veze vaše djece

U SAD-u je HYMPAVZI trenutno odobren za liječenje pacijenata od 12 godina i starijih s hemofilijom A bez inhibitora faktora VIII (FVIII) ili hemofilijom B bez inhibitora faktora IX (FIX).

Odluka FDA očekuje se u drugom tromjesečju 2026. godine. Ako dobije zeleno svjetlo, HYMPAVZI bi mogao donijeti novu razinu zaštite od krvarenja kroz jednostavnu, tjednu injekciju pod kožu, bez komplicirane pripreme i potrebe za stalnim laboratorijskim nadzorom, što bi značajno olakšalo život pacijentima kojima je liječenje posebno izazovno.

"Postoji značajna medicinska potreba za mlađim pacijentima s hemofilijom i za one koji su razvili inhibitore, koji neutraliziraju terapije zamjene faktora i čine ih neučinkovitima", rekao je Michael Vincent, dr. med., dr. sc., glavni direktor za upale i imunologiju u Pfizeru. "Na temelju nalaza iz programa kliničkih ispitivanja BASIS, vjerujemo da HYMPAVZI ima potencijal postati transformativna opcija za ove pacijente koji danas imaju ograničene ili opterećujuće mogućnosti liječenja."

O hemofiliji i inhibitorima

Hemofilija se najčešće otkriva već u djetinjstvu i pogađa više od 800.000 ljudi širom svijeta. Zbog poremećenog zgrušavanja krvi, oboljeli su izloženi bolnim i opasnim krvarenjima, osobito u zglobovima, što može dovesti do trajnih oštećenja. Djeca su posebno ranjiva jer su njihovi zglobovi još u razvoju.

Kod otprilike 20% osoba s hemofilijom A i 3% s hemofilijom B razvijaju se inhibitori, odnosno antitijela koja onemogućuju standardne terapije zamjene faktora. To znači da klasični tretmani više ne mogu zaustaviti ili spriječiti krvarenja, ostavljajući ove pacijente bez učinkovitih opcija.

Status "Breakthrough Therapy" i klinički podaci

FDA je također dodijelila lijeku HYMPAVZI status probojne terapije (Breakthrough Therapy) za rutinsku profilaksu kod mlađih pedijatrijskih pacijenata (≥6 do <12 godina) s hemofilijom B s inhibitorima i bez njih.

Prijava se temelji na podacima o učinkovitosti i sigurnosti iz:

• Faze 3 ispitivanja BASIS: Za odrasle i adolescente s inhibitorima.
• Faze 3 ispitivanja BASIS KIDS: Za djecu u dobi od 6 do 11 godina sa ili bez inhibitora.

O lijeku HYMPAVZI

HYMPAVZI ima jedinstven mehanizam djelovanja. Umjesto zamjene nedostajućih faktora zgrušavanja, cilja inhibitor puta tkivnog faktora (TFPI), jedan od prirodnih mehanizama tijela koji sprječava početak zgrušavanja krvi. Tako pomaže ponovnom uspostavljanju ravnoteže između krvarenja i stvaranja ugrušaka.

HYMPAVZI je već dobio odobrenje u više od 40 zemalja za liječenje hemofilije A ili B bez inhibitora. Bio je prvi anti-TFPI lijek u SAD-u i EU koji se može primijeniti pomoću unaprijed napunjenog autoinjektora, što dodatno olakšava primjenu pacijentima.