Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Itvismu, novu gensku terapiju švicarskog farmaceutskog diva Novartisa, namijenjenu liječenju bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) starijih od dvije godine koji imaju potvrđenu mutaciju gena SMN1, objavila je kompanija u ponedjeljak.

Nova formulacija cilja starije pacijente

Itvisma sadrži isti aktivni sastojak kao Novartisov već odobreni i široko korišteni lijek Zolgensma, no za razliku od originalne terapije, nova je formulacija namijenjena starijoj populaciji i primjenjuje se izravno u središnji živčani sustav putem leđne moždine. Terapija također ne zahtijeva prilagodbu doze ovisno o težini pacijenta, što pojednostavljuje primjenu u kliničkoj praksi.

Novartis navodi da je Itvisma prva i jedina genska terapija za širi spektar SMA pacijenata, čime se proširuju mogućnosti liječenja teškog, progresivnog i često fatalnog neurološkog poremećaja. “Ovo pacijentima daje još više izbora, što je uvijek važno”, izjavila je Tracey Dawson, voditeljica neuroznanosti Novartisa u SAD-u za Reuters.

Cijena i tržišni kontekst

Cijena nove terapije iznosi 2,59 milijuna dolara, nešto više od 2,5 milijuna dolara koliko iznosi veleprodajna cijena Zolgensme. Zolgensma je od svog lansiranja postala jedna od najskupljih terapija na svijetu, a u prvih devet mjeseci 2025. ostvarila je 925 milijuna dolara globalne prodaje.

U kasnoj fazi ispitivanja Itvisma je pokazala statistički značajno poboljšanje od 2,39 bodova na skali motoričkih funkcija i progresije bolesti. Spinalna mišićna atrofija uzrokovana je mutacijom ili nedostatkom SMN1 gena, odgovornog za proizvodnju ključnog proteina potrebnog za funkciju mišića, uključujući disanje, gutanje i osnovne pokrete. Bolest je vodeći genetski uzrok smrtnosti dojenčadi, a procjenjuje se da s njom u SAD-u živi oko 9.000 ljudi.

SMA se posljednjih godina više puta našla u središtu javne pozornosti zbog visokih cijena genskih terapija i globalnih humanitarnih kampanja za djecu kojima je Zolgensma bila jedina šansa za preživljavanje.