Europska komisija odobrila je proširenje primjene lijeka HYMPAVZI (marstacimab) tvrtke Pfizer za liječenje odraslih i adolescenata starijih od 12 godina s hemofilijom A ili B koji su razvili inhibitore, objavila je ta kompanija. Odobrenje vrijedi u svih 27 država članica EU-a, kao i u Islandu, Lihtenštajnu i Norveškoj.

Što su inhibitori i zašto su problem?

Hemofilija je rijetka nasljedna bolest u kojoj krv ne može normalno zgrušavati zbog nedostatka određenih faktora zgrušavanja. Više od 800.000 ljudi diljem svijeta živi s ovom dijagnozom. Standardno liječenje uključuje nadomjesnu terapiju faktorima zgrušavanja. Međutim, kod dijela bolesnika tijelo prepoznaje te pripravke kao strane i stvara antitijela, poznata kao inhibitori, koja ih neutraliziraju i čine neučinkovitima.

Kako je živjeti s hemofilijom? Pitali smo predsjednika Društva hemofiličara Hrvatske

Ova pojava javlja se kod otprilike 20 posto bolesnika s hemofilijom A i 3 posto bolesnika s hemofilijom B. Kod tih bolesnika ponavljana krvarenja, osobito u zglobove, mogu uzrokovati trajna oštećenja, a mogućnosti liječenja do sada su bile znatno ograničene.

Kako djeluje HYMPAVZI?

Za razliku od klasičnih lijekova koji nadoknađuju nedostajuće faktore zgrušavanja, HYMPAVZI djeluje na drugačiji način. Ovaj lijek cilja prirodni inhibitor zgrušavanja krvi u tijelu, poznat kao TFPI (inhibitor puta tkivnog faktora), i time nastoji uspostaviti ravnotežu između krvarenja i stvaranja ugruška. Primjenjuje se jednom tjedno potkožnom injekcijom i ne zahtijeva redovito laboratorijsko praćenje.

Što pokazuju klinička ispitivanja?

Odobrenje se temelji na rezultatima kliničke studije faze 3 (BASIS), koja je uključivala adolescente i odrasle s teškom hemofilijom A ili B s inhibitorima. Rezultati su pokazali statistički značajno i klinički relevantno smanjenje godišnje stope krvarenja za 93 posto u usporedbi s terapijom po potrebi (1,39 nasuprot 19,78 epizoda godišnje). Ovaj učinak zadržao se i u produženoj studiji praćenja koja je trajala do ukupno 53 mjeseca.

Foto: Magnific

Najčešće nuspojave uključuju reakcije na mjestu ubrizgavanja, glavobolju, svrbež, povišeni krvni tlak i osip. Najozbiljnija zabilježena nuspojava bila je tromboza, odnosno stvaranje ugruška u krvnoj žili, što zahtijeva poseban oprez i praćenje bolesnika.

„Inhibitori predstavljaju veliki izazov za oboljele od hemofilije jer neutraliziraju tradicionalne terapije i ostavljaju pacijente ranjivima na nekontrolirana krvarenja," izjavio je dr. Laurent Frenzel, voditelj Centra za liječenje i istraživanje hemofilije u pariškoj bolnici Necker-Enfants Malades. „Ovo odobrenje donosi odraslima i adolescentima u EU opciju jednom tjedno koja je pokazala sposobnost smanjenja epizoda krvarenja."

„Za oboljele od hemofilije s inhibitorima, ponavljana krvarenja mogu dovesti do oštećenja zglobova i stvarnih ograničenja u svakodnevnom životu," dodao je Alexandre de Germay, izvršni potpredsjednik tvrtke Pfizer. „Ovo odobrenje donosi lijek koji zadovoljava kritičnu potrebu bolesnika čiji je put liječenja složen i zahtjevan, s malo dostupnih opcija danas."

Što je s odobrenjem u SAD-u?

U Sjedinjenim Državama HYMPAVZI je već odobren za bolesnike bez inhibitora starije od 12 godina. Regulatorno tijelo FDA trenutačno razmatra zahtjev za proširenje odobrenja na bolesnike s inhibitorima te na djecu od 6 do 11 godina. Odluka se očekuje u drugom kvartalu 2026. godine.