Novartis, poznata farmaceutska tvrtka, doživila je dva velika neuspjeha u kasnim fazama razvoja lijekova. U samo sedam dana propala su im istraživanja od kojih su imali velika očekivanja. Kao rezultat, dionica tvrtke pala je u utorak za gotovo 14 posto, što je najgori rezultat za Novartis u više od 20 godina.
Novije loše vijesti stigle su u utorak, kada je kompanija objavila da lijek del-desiran nije prošao glavni test u istraživanju za miotoničnu distrofiju tipa 1 (DM1). To je bolest koja postupno ukrućuje i slabi mišiće, a za koju trenutačno nema odobrenog lijeka.
Test stiskanja šake koji nije uspio
U trećoj fazi istraživanja HARBOR eksperimentalni lijek uspoređivan je s placebom kod pacijenata s DM1. Glavni cilj bio je vidjeti mogu li pacijenti brže otvoriti stisnutu šaku. Lijek nije pokazao statistički značajno poboljšanje u tom testu.
Novartis je naveo da je lijek pokazao određene učinke na sporednim pokazateljima. Sigurnosni profil bio je sličan ranijim istraživanjima. Kompanija sada analizira sve podatke i planira razgovarati s regulatorima o sljedećim koracima.
"Razvoj terapija za složenu bolest kao što je DM1 i dalje je težak. Neuspjesi su dio znanstvenog napretka", rekao je Shreeram Aradhye, predsjednik razvoja i glavni medicinski direktor Novartisa.
Del-desiran je u Novartis došao nakon što su kupili tvrtku Avidity Biosciences za 12 milijardi dolara. Novartis nastavlja raditi na još dva lijeka iz tog preuzimanja, a njihova dugoročna prognoza rasta prodaje ostaje nepromijenjena.
Prvi udarac stigao je u petak
Neuspjeh lijeka za mišićnu bolest dogodio se samo nekoliko dana nakon što je u petak podbacio i pelacarsen, Novartisov lijek za srce koji su razvijali zajedno s tvrtkom Ionis Pharmaceuticals, piše CNBC.
To je trebao biti lijek za Lp(a), posebno opasan oblik kolesterola koji povećava rizik od bolesti srca i za koji trenutačno nema odobrenog ciljanog lijeka. Pelacarsen nije značajno smanjio broj srčanih i moždanih udara. "Ovo nisu rezultati kojima smo se nadali", rekao je Aradhye u petak.
Ovo je prvi veliki neuspjeh u razvoju lijekova koji snižavaju Lp(a). Taj oblik kolesterola, prema procjenama, ima oko jedna od pet osoba u svijetu.
Što je Lp(a) i zašto je opasan
Lp(a), što znači lipoprotein(a), otkriven je 1963. godine. Može uzrokovati nakupljanje naslaga u arterijama i stvaranje krvnih ugrušaka. Gotovo 50 godina kasnije, istraživači su otkrili da ljudi s povišenim Lp(a) imaju više nego dvostruko veći rizik od srčanog udara.
Ovaj oblik kolesterola je posebno problematičan jer je njegova razina gotovo potpuno određena genetikom. Za razliku od "lošeg" LDL kolesterola, na Lp(a) gotovo ne utječu promjene načina života kao što su prehrana i tjelovježba. Zato bi učinkovit lijek bio vrlo važan.
Potres se proširio i na konkurenciju
Iako lijek razvija Novartis zajedno s kompanijom Ionis Pharmaceuticals, posljedice neuspjeha protežu se na cijelo tržište. Slične lijekove razvijaju i američki farmaceutski divovi Amgen i Eli Lilly, koji koriste drukčije tehnologije za snižavanje Lp(a).
Neuspjeh u utorak utjecao je i na tvrtke koje rade na sličnim lijekovima za mišićne bolesti. Analitičari su podijeljeni oko toga koliko će to imati posljedica. Neki smatraju da bi neuspjeh istraživanja HARBOR mogao negativno utjecati na cijelo područje, dok drugi vjeruju da lijekovi konkurencije još uvijek imaju šanse za uspjeh.
*Tekst nije zamjena za medicinski savjet. Ako osjećate bilo kakve tegobe, potražite pomoć liječnika.
