Jedna primjena eksperimentalne genske terapije uspjela je značajno sniziti LDL kolesterol i trigliceride, a najnoviji rezultati pokazuju da se učinak održao i godinu dana nakon liječenja. Riječ je o terapiji CTX310 koja koristi tehnologiju CRISPR-Cas9 za uređivanje gena, a ispituje se kao mogući budući pristup liječenju osoba čije poremećaje masnoća nije moguće dovoljno dobro kontrolirati postojećom terapijom.

Hranu nikada dodatno ne solite, a ipak unosite previše soli? Nutricionistica objašnjava kako je to moguće

Prvi rezultati kliničkog ispitivanja objavljeni su krajem 2025. godine, no znanstvenici su sada dobili puno važniji podatak: smanjenje vrijednosti nije bilo samo kratkotrajno. Kako je krajem kolovoza 2026. objavio Cleveland Clinic, kod sudionika koji su primili najvišu dozu CTX310 nakon 12 mjeseci LDL kolesterol bio je u prosjeku 52,5 posto niži, a trigliceridi 47,8 posto niži u odnosu na početne vrijednosti.

Terapija djeluje na gen u jetri

CRISPR-Cas9 tehnologija omogućuje ciljano uređivanje određenih dijelova DNK. CTX310 primjenjuje se jednokratnom intravenskom infuzijom, a mehanizam za uređivanje gena prenosi se u jetru gdje djeluje na gen ANGPTL3.

Isključivanje tog gena može smanjiti LDL kolesterol i trigliceride, dvije vrste masnoća povezane s kardiovaskularnim bolestima. Ranija genetska istraživanja pokazala su da su varijante koje dovode do gubitka funkcije ANGPTL3 povezane s nižim vrijednostima LDL kolesterola i triglicerida te manjim cjeloživotnim rizikom od aterosklerotskih kardiovaskularnih bolesti.

Upravo je to istraživačima pružilo osnovu za razvoj terapije koja bi na isti biološki mehanizam mogla djelovati ciljanim uređivanjem gena.

Učinak se održao godinu dana

U prvoj fazi ispitivanja sudjelovalo je samo 15 odraslih osoba, zbog čega rezultate još treba promatrati s oprezom. Sudionici su primili jednu od nekoliko doza CTX310, od 0,1 do 0,8 miligrama po kilogramu tjelesne mase.

Magnific

Početni rezultati pokazali su značajan pad LDL kolesterola i triglicerida već tijekom prvih tjedana nakon liječenja. Godinu dana kasnije pokazalo se da učinak nije nestao. Kod osoba koje su primile najvišu dozu prosječno smanjenje LDL kolesterola iznosilo je 52,5 posto, dok su trigliceridi bili niži za 47,8 posto.

Tijekom jednogodišnjeg praćenja nisu zabilježeni ozbiljni štetni događaji povezani s CTX310. Sudionici će se, međutim, nastaviti dugoročno pratiti još 15 godina, što je posebno važno kod terapija koje uređuju gene.

Tek slijede veća ispitivanja

Rezultati su predstavljeni na godišnjem kongresu Europskog kardiološkog društva, a istodobno su objavljeni u časopisu The New England Journal of Medicine.

Unatoč obećavajućim rezultatima, CTX310 još je eksperimentalna terapija. Ispitivanje prve faze prvenstveno služi procjeni sigurnosti, a 15 sudionika premalen je broj da bi se na temelju njega moglo zaključiti kako će terapija djelovati u široj populaciji.

Kolagen u prahu postao je veliki hit. Nutricionistica otkriva što je dokazano, a što samo marketing

Jednogodišnji rezultati ipak su važan korak jer pokazuju da se učinak jedne primjene može održati znatno dulje nego što su pokazivali prvi podaci. Sljedeća istraživanja trebala bi dati odgovor na pitanje može li ovakav pristup jednog dana postati sigurna i učinkovita alternativa ili nadopuna postojećim načinima liječenja poremećaja masnoća.