Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje (HZZO) razmotrit će 10. studenoga prijedlog da se na listu lijekova uvrsti genska terapija Vyjuvek (beremagen geperpavek) za liječenje rana kod osoba s distrofičnom buloznom epidermolizom (DEB), rijetkom genetskom bolešću poznatom kao bolest djece leptira. Prijedlog će se naći na sjednici Povjerenstva za lijekove.

Roditelji djece leptira pokrenuli peticiju: Traže dostupnost genske terapije 

Zavod se oglasio nakon što su roditelji, uz podršku udruge DEBRA, upozorili da terapija, iako odobrena u EU-u, djeci u Hrvatskoj još nije dostupna putem HZZO-a. Pokrenuli su i peticiju kojom traže da se liječenje omogući djeci kojoj je medicinski indicirano.

Koža osjetljiva na najmanji dodir

Kod djece s DEB-om i najmanje trenje ili pritisak mogu izazvati bolne mjehure i rane, pa im svakodnevica uključuje previjanja, bol i ograničenja u igri. Bolest nastaje zbog mutacija u genu COL7A1, zbog kojih nedostaje ili ne funkcionira kolagen tipa VII, bjelančevina koja povezuje slojeve kože. Teži oblici mogu uzrokovati raširene rane, ožiljke, deformacije i ozbiljne komplikacije.

Kako djeluje terapija

Vyjuvek koristi izmijenjeni virus herpes simpleksa, koji se ne može razmnožavati, kao „prijevoznik“ ispravnih kopija gena COL7A1 do stanica u rani. Stanice tada proizvode kolagen koji povezuje slojeve kože, a DNK bolesnika pritom se ne mijenja. Zato HZZO ističe da lijek djeluje uzročno, no on ne uklanja samu bolest, nego je usmjeren na zacjeljivanje rana. Gel se jednom tjedno nanosi na odabrane rane, a liječenje započinju zdravstveni radnici s iskustvom u liječenju DEB-a.

Što pokazuju istraživanja

U ispitivanju na 31 osobi, od kojih su gotovo dvije trećine bila djeca, kod svakog su sudionika uspoređene dvije rane: jedna liječena Vyjuvekom, druga placebom. Nakon šest mjeseci zacijelilo je 67 posto rana liječenih Vyjuvekom, naspram 22 posto rana uz placebo. Najčešće nuspojave bile su zimica i svrbež, a nijedna nije dovela do prekida liječenja.

Što slijedi

HZZO navodi da je riječ o osjetljivoj skupini bolesnika s velikom neispunjenom terapijskom potrebom te da lijek nema terapijske alternative. Stručnjaci će istražiti lijek, praćenje njegovih učinaka, broj mogućih kandidata i organizacijske mogućnosti primjene. Na temelju tih podataka Povjerenstvo će donijeti mišljenje, koje je podloga za odluku HZZO-a.

*Tekst nije zamjena za medicinski savjet. Ako osjećate bilo kakve tegobe, potražite pomoć liječnika.