Dionice farmaceutske tvrtke Fulcrum Therapeutics u utorak su pale za 50 posto nakon što je kompanija objavila da odustaje od razvoja svog eksperimentalnog lijeka za anemiju srpastih stanica — i to zbog sigurnosnih upozorenja američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) vezanih uz mogući rizik od raka, javio je Reuters.

Što je anemija srpastih stanica?

Anemija srpastih stanica nasljedna je bolest krvi koja može uzrokovati jake bolove, anemiju i oštećenje organa, a skraćuje i životni vijek oboljelih. Lijek pociredir, koji se uzima oralno, razvijao se upravo kako bi pomogao tim pacijentima - mehanizmom koji povećava razine fetalnog hemoglobina, proteina koji može ublažiti težinu bolesti.

Zašto je FDA stala na loptu?

Pociredir djeluje na dio proteinske strukture poznate kao kompleks PRC2, koji inače potiskuje proizvodnju fetalnog hemoglobina. FDA je međutim zaključila da svi lijekovi koji djeluju na taj kompleks nose sličan rizik od razvoja zloćudnih bolesti (maligniteta) - bez obzira na to koji točno dio kompleksa ciljaju.

Anemija zbog nedostatka željeza: Tko je u riziku i kako se prepoznaje?

Regulatorna zabrinutost pojačana je i ranije ove godine povlačenjem onkološkog lijeka Tazverik (proizvođača Ipsen) s globalnog tržišta, upravo zbog rizika od sekundarnog raka krvi. Fulcrum je FDA-i dostavio podatke kojima je nastojao dokazati da pociredir cilja drugačiji dio PRC2 kompleksa i da stoga ima drukčiji rizični profil, no regulatorna agencija nije prihvatila tu argumentaciju. Uz to, FDA je upozorila i na ranije laboratorijske signale koji su ukazivali na mogući onkološki rizik povezan s pokiredirom.

Fulcrum je naglasio da u kliničkim ispitivanjima nisu zabilježeni novi sigurnosni problemi te da je lijek pokazao povećanje razina fetalnog hemoglobina. Ipak, s obzirom na FDA-in stav, kompanija je odlučila prekinuti razvoj.

Razvoj lijekova za anemiju srpastih stanica pokazao se zahtjevnim

Ovo nije prvi udarac u ovom terapijskom području. Još 2024. godine farmaceutski div Pfizer povukao je svoj odobreni lijek Oxbryta i zaustavio srodna istraživanja, također zbog sigurnosnih briga.

Nakon objave odluke, dionice Fulcruma pale su za 50 posto u pretržišnom trgovanju, a od početka godine bile su već u minusu od oko 43 posto. Kompanija je objavila da razmatra strateške alternative, uključujući moguću prodaju ili spajanje s drugom tvrtkom, te da je pokrenula rezanje troškova radi očuvanja gotovine. Prema podacima od 31. ožujka, Fulcrum raspolaže s 333,3 milijuna dolara u gotovini i investicijama.