Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Emcitate (tiratricol) za liječenje periferne tireotoksikoze kod pacijenata s MCT8 deficijencijom, poznatom i kao Allan-Herndon-Dudleyjev sindrom. Riječ je o prvoj terapiji koju je FDA odobrio za liječenje simptoma ove vrlo rijetke genetske bolesti.

MCT8 deficijencija prvenstveno pogađa muškarce, a posljedica je promjene gena odgovornog za stvaranje MCT8 transportera. Taj protein ima važnu ulogu u prijenosu hormona štitnjače u mozak. Kada transporter ne funkcionira pravilno, mozak ne dobiva dovoljno hormona štitnjače, dok se njihove prekomjerne količine nakupljaju u krvi. Bolest može imati ozbiljne posljedice. Neki pacijenti ne mogu samostalno sjediti ili hodati, a govor može biti izrazito ograničen ili potpuno odsutan. Mogu se pojaviti i intelektualne teškoće, problemi s hranjenjem te dugotrajno opterećenje srca i metabolizma.

Lijek zaobilazi neispravni transporter

Posebnost nove terapije je način na koji djeluje. Kod MCT8 deficijencije upravo transporter potreban za prijenos hormona ne funkcionira pravilno. Aktivna tvar lijeka, tiratricol, može ući u stanice bez oslanjanja na taj transporter te tako pridonijeti smanjenju povišenih razina hormona štitnjače u krvi.

Velika prekretnica u hrvatskim ljekarnama: Evo što ćete uskoro moći obaviti bez odlaska u dom zdravlja

Učinkovitost lijeka procjenjivana je u dvije kliničke studije koje su uključivale pacijente od dojenačke do odrasle dobi. Jedna od njih bila je međunarodno, multicentrično, randomizirano i placebom kontrolirano ispitivanje, dok je druga bila dugotrajnija otvorena studija. Kod pacijenata liječenih Emcitateom zabilježeno je smanjenje prekomjerne količine hormona štitnjače u krvi. FDA navodi i poboljšanja određenih kardiovaskularnih i metaboličkih pokazatelja na koje utječu razine hormona štitnjače, među kojima su sistolički krvni tlak i broj otkucaja srca.

Uzima se jednom dnevno

Emcitate se primjenjuje jednom dnevno u obliku tekuće suspenzije. Može se uzimati na usta, ali i putem sonde za hranjenje kod pacijenata koji imaju poteškoća s gutanjem.

Najčešće nuspojave zabilježene tijekom liječenja bile su proljev, povraćanje, osip i pojačano znojenje. Pacijenti koji već uzimaju drugi lijek za štitnjaču trebaju se prije početka liječenja Emcitateom posavjetovati sa zdravstvenim stručnjakom jer se te terapije ne bi trebale primjenjivati zajedno. Odobrenje za Emcitate dodijeljeno je tvrtki Egetis Therapeutics US Inc.