Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) na sjednici održanoj u studenome 2025. godine preporučilo je odobravanje deset novih lijekova, među kojima se nalaze inovativne terapijske opcije za rijetke bolesti, onkologiju, dijabetes i dijagnostiku putem PET snimanja, objavio je HALMED.

Preporuke za nova odobrenja

CHMP je dao pozitivno mišljenje za:

• Dawnzer (donidalorsen) - namijenjen rutinskoj prevenciji ponavljajućih napadaja hereditarnog (nasljednog) angioedema (oticanje) u odraslih i adolescenata u dobi od 12 i više godina. Napadaji angioedema se očituju brzim oticanjem, primjerice u području lica, grla, ruku i nogu ili probavnog sustava

• GalenVitu (germanijev[⁶⁸Ge] klorid/ galijev[⁶⁸Ga] klorid) – generator radionuklida, namijenjen dobivanju otopine galijevog[⁶⁸Ga] klorida koja se koristi za označavanje molekula nosača u dijagnostičkom snimanju pozitronskom emisijskom tomografijom (PET) različitih vrsta tumora

• Inluriyo (imlunestrant) – namijenjen liječenju lokalno uznapredovalog ili metastatskog raka dojke u odraslih bolesnika sa specifičnom mutacijom u genu ESR1

• Teizeild (teplizumab) – prvi lijek iz pripadajuće terapijske skupine namijenjen za odgodu nastupa 3. stadija dijabetesa tipa 1 u odraslih i djece u dobi od 8 i više godina koji imaju 2. stadij dijabetesa tipa 1. Lijek Teizeild je u razvoju imao potporu EMA-ine PRIME sheme odobravanja (engl. PRIority MEdicines, prioritetni lijekovi), koja tvrtkama koje razvijaju obećavajuće lijekove za liječenje stanja u kojima postoji nezadovoljena medicinska potreba omogućuje raniji i intenzivniji znanstveni dijalog te regulatornu potporu

• Vacpertagen (cjepivo protiv pertusisa (nestanično) – namijenjeno prevenciji pertusisa, često zvanog hripavac, vrlo zarazne bolesti koja se može pojaviti u bilo kojoj dobi;

• Waskyru (etuvetidigen autotemcel) – prvu gensku terapiju namijenjenu liječenju Wiskott-Aldrichovog sindroma, rijetke, nasljedne bolesti koja se gotovo isključivo javlja u muškaraca, a zahvaća krvne stanice i stanice imunosnog sustava;

• Enzalutamide Accordpharma (enzalutamid) –namijenjen liječenju raka prostate. Lijek je odobren na temelju hibridnog zahtjeva za davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet, koji se jednim dijelom temelji na rezultatima nekliničkih i kliničkih ispitivanja provedenih s ranije odobrenim referentnim lijekom, dok se drugim dijelom temelji na novim podacima

• Teduglutide Viatris (teduglutid) – namijenjen liječenju sindroma kratkog crijeva, stanja kod kojeg se hranjive tvari i tekućina ne mogu pravilno apsorbirati u crijevima, najčešće zato što je velik dio crijeva kirurški odstranjen

CHMP je također preporučio odobrenje dvaju biosličnih lijekova:

• Ondibta (inzulin glargin) – za liječenje dijabetesa,

• Osqay (denosumab) – za osteoporozu i gubitak koštane mase.

Proširenje indikacija

Preporučena su proširenja postojećih terapijskih indikacija za četiri već odobrena lijeka: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi i Xerava.

Povučeni zahtjevi

Za tri lijeka podnositelji su povukli zahtjeve za odobrenje:

• Insulin Aspart Injection, za liječenje dijabetesa,

• Nurzigma (pridopidin), namijenjen Huntingtonovoj bolesti,

• Ohtuvayre (enzifentrin), za kroničnu opstruktivnu plućnu bolest.

Ponovno razmatranje mišljenja

• Nakon žalbe podnositelja za Aqneursa (levacetilleucin), CHMP je potvrdio ranije negativno mišljenje te djelatna tvar i dalje nije priznata kao nova.

• Rezurock (belumosudil) ulazi u postupak ponovnog razmatranja odluke iz listopada 2025., a konačna preporuka slijedi nakon pregleda obrazloženja.