Belite Bio, tvrtka za razvoj biofarmaceutskih lijekova, objavila je da je njihov eksperimentalni lijek za rijetku genetsku očnu bolest ostvario glavni cilj kasne faze ispitivanja, što je potaknulo rast cijena dionica, piše Reuters.

Lijek, tinlarebant, cilja Stargardtovu bolest tipa 1, progresivnu očnu bolest. Riječ je o nasljednoj bolesti oka koja postupno oštećuje mrežnicu i uzrokuje gubitak vida, najčešće kod djece i mladih. Do sada nije postojao nijedan odobreni lijek koji bi mogao usporiti ili zaustaviti bolest.

Prema podacima tvrtke, u Sjedinjenim Američkim Državama ova bolest pogađa više od 50.000 pacijenata.

Novi očni implantat vraća vid osobama s uznapredovalom makularnom degeneracijom

Tvrtka je navela da je lijek usporio rast lezija na mrežnici za 36% u usporedbi s placebom, u studiji koja je obuhvatila 104 pacijenta u dobi od 12 do 20 godina.

Ovaj oralni lijek smanjuje nakupljanje toksina temeljenih na vitaminu A u mrežnici tako što cilja protein RBP4, koji ograničava transport vitamina A u oko.

Tinlarebant ispitanici dobro podnose, a samo četiri pacijenta prekinula su liječenje zbog nuspojava, navodi tvrtka.

Za ovu bolest trenutačno nema odobrenih tretmana u SAD-u.

Belite Bio planira podnijeti zahtjev za regulatorno odobrenje u SAD-u u prvoj polovici 2026. godine.  Ako bude odobren, tinlarebant bi mogao postati prvi dostupni tretman za ovu bolest.