Šesnaestogodišnja Alyssa Tapley prva je pacijentica s agresivnim oblikom leukemije koja je primila eksperimentalni tretman 2022. godine. Zdravstveno stanje joj je bilo toliko loše da je razmatrala odlazak na palijativnu skrb. Danas se osjeća mnogo bolje, piše Sky News.

Novi rezultati kliničkog ispitivanja objavljeni su za još osmero djece i dvoje odraslih u bolnici Great Ormond Street (GOSH) i bolnici King's College u Londonu.

Dvije trećine pacijenata koji su primili terapiju su ozdravili do tri godine nakon liječenja.

Deborah Yallop, konzultantica hematologinja u King'su, rekla je: "Vidjeli smo impresivne odgovore u liječenju leukemije koja se činila neizlječivom - to je vrlo snažan pokazatelj."

Zagađenje zraka povezano s većim rizikom od leukemije u djece

Pacijenti u studiji imali su akutnu limfoblastičnu leukemiju T-stanica, rijedak oblik raka krvi koji nastaje jer T-stanice u imunološkom sustavu počnu nekontrolirano rasti.

Nitko od njih nije bio reagirao na postojeće opcije liječenja.

Zato je medicinski tim isprobao novu metodu kojom su T-stanice donora pretvorene u stanice koje napadaju rak.

Ova metoda, nazvana BE-CAR7, omogućuje vrlo preciznu promjenu pojedinih slova u genetskom kodu, koji daje upute svim stanicama u tijelu.

Nova genska terapija donosi nadu oboljelima

Promjena samo jednog slova, koje znanstvenici nazivaju "bazom" DNA, može promijeniti funkciju gena, slično kao što zamjena jednog slova u poruci može promijeniti njezino značenje.

Znanstvenici su napravili tri pojedinačne promjene na T-stanicama donora.

Promjene na DNA omogućile su da stanice postanu gotov tretman koji nije trebalo posebno prilagođavati svakom pacijentu kao kod drugih presađivanja. Također su T-stanice donora podešene da unište svaku pacijentovu vlastitu T-stanicu, bez obzira na to jesu li kancerogene ili ne.

Ako bi sve T-stanice bile uklonjene unutar četiri tjedna liječenja, pacijenti bi mogli nastaviti s transplantacijom koštane srži kako bi obnovili imunološki sustav.

Alyssa se osjeća dobro

Prema rezultatima objavljenim u časopisu New England Journal of Medicine, 82% pacijenata u ispitivanju bilo je u "vrlo dubokoj remisiji" nakon liječenja i mogli su pristupiti transplantaciji.

Alyssa je rekla da je sada "jako dobro".

"Išla sam na jedrenje, provodila sam vrijeme izvan kuće radeći na dodjeli nagrade Vojvode od Edinburgha, ali čak i samo odlazak u školu je nešto o čemu sam sanjala dok sam bila bolesna", rekla je.

Ništa ne uzima zdravo za gotovo.

„Sljedeće na mom popisu je učenje vožnje, ali moj krajnji cilj je postati istraživački znanstvenik i biti dio sljedećeg velikog otkrića koje može pomoći ljudima poput mene.“

Dobrotvorna organizacija pristala podržati liječenje još pacijenata

Dobrotvorna organizacija bolnice Great Ormond Street sada je pristala podržati liječenje još deset pacijenata.

Dr. Rob Chiesa, istraživač studije i konzultant za transplantaciju koštane srži, rekao je: „Iako će većina djece s T-staničnom leukemijom dobro reagirati na standardne tretmane, oko 20% možda neće.

„Upravo su ti pacijenti ti koji očajnički trebaju bolje mogućnosti i ovo istraživanje pruža nadu za bolju prognozu za sve kojima je dijagnosticiran ovaj rijedak, ali agresivni oblik raka krvi.“

Rezultati 'nude nadu'

Britanska dobrotvorna organizacija za matične stanice Anthony Nolan surađivala je s istraživačkim timom kako bi osigurala donore T-stanica.

Tania Dexter, viša medicinska službenica u dobrotvornoj organizaciji, rekla je: „S obzirom na to da su pacijenti imali male šanse za preživljavanje prije ispitivanja, rezultati nude nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.

„Kao i kod svake nove stanične terapije, ovo ispitivanje faze 1 samo je početni pokazatelj učinkovitosti i sigurnosti liječenja i potrebno je naparviti još mnogo posla kako bi se utvrdila njegova šira klinička primjena.

Ipak, rezultati su ohrabrujući i pokazuju nedavni napredak u tehnologiji koji nam omogućuje da se suočimo s još većim izazovima u liječenju raka krvi i krvnih poremećaja.“