Farmaceutski div Roche objavio je revolucionarne rezultate treće faze kliničkog ispitivanja za svoj novi lijek fenebrutinib. Prema najnovijim podacima studije FENhance 1, ovaj ispitivani lijek koji se uzima oralno pokazao je iznimnu učinkovitost u borbi protiv relapsno-remitirajuće multiple skleroze (RMS), smanjujući broj godišnjih pogoršanja bolesti za čak 51 %.

Ovaj uspjeh nadovezuje se na prethodne dvije studije, čime je fenebrutinib postao prvi potencijalni lijek koji istovremeno pokazuje snažan učinak i na relapsne i na progresivne oblike ove teške neurološke bolesti.

Manje relapsa i manje oštećenja na mozgu

Glavni cilj istraživanja bio je usporediti fenebrutinib s već postojećom terapijom (teriflunomidom). Rezultati su impresivni: osim što je prepolovio broj relapsa, lijek je značajno smanjio i broj novih lezija (oštećenja) na mozgu vidljivih na magnetskoj rezonanci.

Kako prepoznati multiplu sklerozu na vrijeme i zašto rana dijagnoza spašava kvalitetu života

"Ovi rezultati pružaju uvjerljiv dokaz da bi fenebrutinib mogao postati prvi visokoučinkoviti oralni tretman koji cilja samu biologiju bolesti", izjavio je dr. Levi Garraway, glavni medicinski direktor Rochea. Prema izračunima stručnjaka, uz ovakvu terapiju pacijenti bi u prosjeku mogli doživjeti samo jedan relaps svakih 17 godina, što bi drastično poboljšalo kvalitetu života oboljelih.

Kako funkcionira „pametni“ lijek u tableti?

Za razliku od mnogih dosadašnjih terapija koje se primjenjuju putem infuzija ili injekcija, fenebrutinib je tzv. BTK inhibitor u obliku tablete. Njegova ključna prednost je sposobnost prelaska krvno-moždane barijere, što mu omogućuje da uđe izravno u središnji živčani sustav.

Tamo on djeluje na dvije fronte:

1. B stanice: Kontrolira akutne upale koje uzrokuju relapse.

2. Mikroglija: Cilja stanice unutar mozga koje su odgovorne za kronična oštećenja i dugotrajnu invalidnost.

Što ovi rezultati znače za pacijente?

Ovo je bila posljednja velika studija u kliničkom programu fenebrutiniba. Roche je najavio da će sve prikupljene podatke sada predati regulatornim tijelima (poput FDA i EMA) radi dobivanja dozvole za stavljanje lijeka u promet.

Iako su tijekom studije zabilježeni određeni sigurnosni izazovi, poput izoliranih slučajeva povišenih jetrenih enzima koji su se povukli nakon prestanka terapije, znanstvenici ističu da je ukupni profil lijeka obećavajući. Ako bude odobren, fenebrutinib će postati jedinstvena opcija za 2,9 milijuna ljudi diljem svijeta koji žive s multiplom sklerozom, nudeći im snažnu zaštitu u obliku jednostavne dnevne tablete.