nada za oboljele
Napredak u liječenju rijetke bolesti bubrega: Ultomiris dramatično smanjuje gubitak proteina
Freepik
Rezultati treće faze kliničkog ispitivanja pokazuju da lijek Ultomiris omogućuje brzo i značajno poboljšanje kod pacijenata s IgA nefropatijom te smanjuje rizik od zatajenja bubrega.
Farmaceutska kompanija AstraZeneca objavila je pozitivne rezultate studije I CAN, koja potvrđuje učinkovitost lijeka Ultomiris (ravulizumab) u liječenju IgA nefropatije (IgAN). Ova rijetka i progresivna upalna bolest bubrega često pogađa mlađe odrasle osobe i u velikom broju slučajeva dovodi do potrebe za dijalizom ili transplantacijom.
Brzi rezultati i zaštita bubrega
Glavni cilj ispitivanja bio je smanjenje proteinurije – pojave viška proteina u urinu koja ukazuje na ozbiljno oštećenje bubrega. Postignuti rezultati su premašili očekivanja:
- Značajno poboljšanje: Pacijenti liječeni lijekom Ultomiris postigli su klinički relevantno smanjenje proteina u urinu u 34. tjednu istraživanja.
- Brzina djelovanja: Prvi znakovi poboljšanja zabilježeni su već u 10. tjednu terapije.
- Sigurnost: Nisu zabilježeni novi problemi, a nuspojave su bile u skladu s poznatim sigurnosnim profilom lijeka.
Freepik
Mehanizam djelovanja lijeka Ultomiris
IgA nefropatija nastaje kada se abnormalna protutijela talože u bubrezima, čime se aktivira sustav komplementa. Ovaj proces uzrokuje upalu koja oštećuje dijelove bubrega odgovorne za filtraciju krvi.
Ultomiris djeluje kao "kočnica" za taj sustav (inhibitor C5 proteina). Blokiranjem terminalne aktivacije komplementa, lijek izravno zaustavlja upalni proces koji razara bubrežno tkivo, djelujući tako na sam uzrok progresije bolesti.
Nova nada za pola milijuna oboljelih
"Mnogi pacijenti s IgA nefropatijom i dalje napreduju prema zatajenju bubrega unatoč postojećim terapijskim opcijama," izjavio je dr. Jonathan Barratt, jedan od istraživača u studiji.
"Ovi rezultati pokazuju da blokiranje sustava komplementa može imati ključnu ulogu u očuvanju bubrežne funkcije."
Marc Dunoyer, izvršni direktor Alexiona, odjela za rijetke bolesti unutar AstraZenece, potvrdio je da tvrtka planira dostaviti ove podatke regulatornim tijelima radi ubrzanog odobrenja lijeka na ključnim svjetskim tržištima.
Daljnji koraci istraživanja
Iako je smanjenje proteinurije potvrđeno, studija će se nastaviti još dvije godine (ukupno 106 tjedana) kako bi se precizno procijenio dugoročni učinak lijeka na brzinu filtracije bubrega (eGFR).
Procjenjuje se da u Sjedinjenim Američkim Državama, Europi i Japanu živi oko 560.000 osoba s ovom dijagnozom, od kojih bi više od 60% mogli biti kandidati za novu terapiju.
Povezane vijesti
Podijeli: Facebook Twiter
