Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje (HZZO) bi trebao donijeti odluku o financiranju lijeka givinostat, prve i trenutačno jedine odobrene terapije u Europskoj uniji namijenjene liječenju Duchenneove mišićne distrofije (DMD). Riječ je o rijetkoj nasljednoj bolesti koja postupno uzrokuje propadanje mišića te s vremenom zahvaća i srčani te dišni sustav. Upravo zbog progresivne prirode bolesti stručnjaci ističu da je pravodobno liječenje jedan od najvažnijih čimbenika za očuvanje funkcionalnosti i kvalitete života oboljelih.

HZZO od 15. lipnja uvodi digitalni nadzor bolnica u stvarnom vremenu

Uoči odluke HZZO-a podršku dostupnosti terapije izrazili su Pravobranitelj za osobe s invaliditetom, Hrvatski savez za rijetke bolesti i Savez društava distrofičara Hrvatske. Ističu kako kod ovakvih bolesti vrijeme ima posebno važnu ulogu te smatraju da bi pacijentima trebalo omogućiti pristup terapiji bez nepotrebnih odgoda.

Što je givinostat?

Givinostat je lijek namijenjen liječenju Duchenneove mišićne distrofije, rijetke genetske bolesti uzrokovane mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina. Bez tog proteina mišićna vlakna postaju osjetljiva na oštećenja, zbog čega dolazi do njihove postupne razgradnje, kronične upale i sve izraženije mišićne slabosti.

Bolest s vremenom ne zahvaća samo mišiće odgovorne za kretanje, već i srčani mišić te mišiće koji sudjeluju u disanju. Zbog toga oboljeli postupno gube motoričke sposobnosti, a bolest značajno utječe na očekivano trajanje i kvalitetu života.

Magnific

Iako givinostat ne može izliječiti Duchenneovu mišićnu distrofiju, klinička istraživanja pokazala su da može usporiti napredovanje bolesti i dulje očuvati motoričke funkcije. Stručnjaci zato naglašavaju kako je osobito važno započeti terapiju u odgovarajućoj fazi bolesti, kada se može postići najveća korist.

Odluka se očekuje idućeg tjedna

Savez društava distrofičara Hrvatske navodi kako je givinostat na razini Europske unije odobren prije godinu dana te da je već dostupan u pojedinim europskim državama, među kojima su Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina.

Povjerenstvo HZZO-a trebalo bi danas, 14. srpnja, odlučiti hoće li se terapija uvrstiti među lijekove koji se financiraju iz sustava obveznog zdravstvenog osiguranja u Hrvatskoj.

Medikol odgovorio Kekin i Benčić: "Poštedite javnost političkih predstava i odmah objavite tu 'dokumentaciju'"

Predstavnici organizacija koje okupljaju osobe s rijetkim bolestima i osobama s invaliditetom poručuju kako očekuju da će se pri donošenju odluke u obzir uzeti medicinski dokazi, mišljenje stručnjaka i činjenica da se kod Duchenneove mišićne distrofije radi o progresivnoj bolesti kod koje pravodobno liječenje može imati važan utjecaj na tijek bolesti.