Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje (HZZO) donio je odluku o uvrštavanju lijeka s djelatnom tvari givinostat na svoju listu lijekova, čime će terapija od 17. srpnja biti dostupna pacijentima o trošku obveznog zdravstvenog osiguranja. Riječ je o prvoj odobrenoj terapiji u Europskoj uniji namijenjenoj liječenju Duchenneove mišićne distrofije, rijetke nasljedne bolesti koja postupno uzrokuje propadanje mišića.

Odluku je na današnjoj sjednici donijelo Upravno vijeće HZZO-a, prihvativši prijedlog Povjerenstva za lijekove koje je prethodno dalo pozitivno mišljenje o uvrštavanju terapije na važeću listu lijekova.

Lijek je namijenjen pokretnim bolesnicima u dobi od šest godina i starijima koji se istodobno liječe kortikosteroidima, u skladu s odobrenjem Europske komisije i Europske agencije za lijekove (EMA).

Duchenneova mišićna distrofija rijetka je genetska bolest uzrokovana nedostatkom funkcionalnog distrofina, proteina važnog za očuvanje mišićnih vlakana. Kako bolest napreduje, dolazi do sve izraženije mišićne slabosti, a s vremenom mogu biti zahvaćeni i srčani te dišni mišići. Iako givinostat ne može izliječiti bolest, dosadašnja klinička ispitivanja pokazala su da može usporiti njezino napredovanje i dulje očuvati motoričke funkcije.

Milijunska obnova u Požegi: obnovljeni moderni odjeli neurologije i psihijatrije

Iz HZZO-a ističu kako su postupak uvrštavanja lijeka proveli u kratkom roku nakon što je nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet u Hrvatskoj podnio zahtjev sredinom lipnja ove godine.

Ravnatelj HZZO-a, prim. Zvonimir-Ante Korda, rekao je kako je Zavod bio svjestan važnosti ove terapije jer do sada u Hrvatskoj nije postojala alternativna mogućnost liječenja Duchenneove mišićne distrofije. Dodao je da očekuju kako će lijek usporiti napredovanje bolesti, pomoći u očuvanju funkcije mišića te pridonijeti boljoj kvaliteti života oboljelih, a ishodi liječenja pratit će se i o njima će javnost biti pravodobno obavještavana.

Odluka HZZO-a dolazi nakon višemjesečnih apela stručne i pacijentske zajednice koja je upozoravala na važnost pravodobne dostupnosti terapije za oboljele od ove rijetke bolesti.