Europska komisija odobrila je u travnju lijek Ojemda (tovorafenib) za liječenje djece s rijetkim tumorom mozga koji je napredovao nakon prethodnog liječenja. Ovo je prva ciljana terapija ove vrste odobrena u Europskoj uniji. Klinička ispitivanja pokazala su da lijek može zaustaviti ili smanjiti rast tumora kod većine liječenih pacijenata.

Što je pedijatrijski gliom niskog stupnja?

Pedijatrijski gliom niskog stupnja vrsta je dobroćudnog tumora mozga koji se javlja kod djece i mladih. Unatoč nazivu koji sugerira sporiji rast, bolest može imati kronični i iscrpljujući tijek. Trenutne terapijske mogućnosti uključuju kirurško liječenje i kemoterapiju — no kemoterapija može biti učinkovita samo za neke bolesnike, njezine su koristi često skromne i može uzrokovati značajne nuspojave.

Što je odobreno u travnju: kombinirano cjepivo protiv gripe i COVID-a, lijekovi za rijetke bolesti terapija za Parkinson

Djeca često godinama prolaze kroz takve postupke, što može dovesti do ozbiljnih dugoročnih zdravstvenih posljedica, uključujući slabost mišića, gubitak vida i poteškoće s govorom.

U Europskoj uniji svake se godine dijagnosticira više od 800 novih slučajeva ovog oblika tumora, koji je obilježen specifičnom genetskom promjenom na genu BRAF. Ova izmjena potiče rast tumora.

Kako djeluje novi lijek?

Tovorafenib je inhibitor RAF kinaze, lijek koji cilja molekularni signalni put koji zbog BRAF mutacije ostaje trajno aktiviran i potiče nekontrolirani rast tumorskih stanica. Za razliku od klasične kemoterapije, koja djeluje nespecifično na sve stanice, tovorafenib selektivno djeluje na stanice s ovom specifičnom genetskom promjenom.

Lijek je dostupan u obliku tableta ili tekućine i primjenjuje se jednom tjedno. Ovakav režim primjene predstavlja znatno manji teret za djecu i njihove obitelji u usporedbi s uobičajenim kemoterapijskim protokolima.

Što pokazuju rezultati ispitivanja?

Odobrenje se temelji na rezultatima kliničkog ispitivanja FIREFLY-1, u kojem je sudjelovalo 137 djece i mladih odraslih s uznapredovalim BRAF-alteriranim gliomom nakon najmanje jedne prethodne terapije. Odgovor na liječenje zabilježen je kod 71 posto bolesnika, a prosječno trajanje učinka iznosilo je 18 mjeseci. Lijek je općenito dobro podnošen; samo 9,5 posto bolesnika prekinulo je liječenje zbog nuspojava.

Zašto je ovo važno?

Manje od 10 posto novih lijekova odobrenih u posljednjih pet godina namijenjeno je pedijatrijskim bolestima, što ukazuje na rijetkost razvoja specifičnih terapija za djecu s rijetkim oblicima raka. Ojemda je prvi lijek koji je prošao novi europski postupak zajedničke kliničke procjene (Joint Clinical Assessment), uveden 2025. godine kao dio reforme ocjenjivanja zdravstvenih tehnologija u Europskoj uniji.

Lijek je namijenjen djeci starijoj od šest mjeseci kod kojih je tumor napredovao nakon prethodnog liječenja. Odobrenje je uvjetno, što znači da proizvođač mora dostaviti dodatne podatke iz tekućih ispitivanja.