Farmaceutska kompanija Praxis Precision Medicines objavila je izuzetno ohrabrujuće rezultate treće faze kliničkog ispitivanja svog lijeka Ulixacaltamide, namijenjenog liječenju esencijalnog tremora – neurološkog poremećaja koji uzrokuje nevoljno drhtanje, najčešće ruku, glave ili glasa.

Riječ je o stanju koje pogađa milijune ljudi širom svijeta, a iako nije opasno po život, znatno narušava kvalitetu svakodnevnog funkcioniranja.

U prvoj fazi ispitivanja treće faze (tzv. phase 3 study), lijek Ulixacaltamide pokazao je značajno poboljšanje u svakodnevnim aktivnostima pacijenata u odnosu na placebo.

U ispitivanju su sudjelovala 473 ispitanika, a rezultati su pokazali prosječno poboljšanje od 4,3 boda u mjeri koja ocjenjuje motoričke i funkcionalne sposobnosti. U drugom dijelu ispitivanja, u kojem je sudjelovalo 238 pacijenata, oni koji su nastavili primati lijek zadržali su terapijski učinak, dok se kod onih koji su prešli na placebo stanje ponovno pogoršalo.

Neurološke bolesti postaju vodeći svjetski zdravstveni izazov

Predsjednik i glavni izvršni direktor Praxis Precision Medicinesa Marcio Souza izjavio je da su pacijenti uključeni u istraživanje živjeli s esencijalnim tremorom u prosjeku 30 godina, bez učinkovitih opcija liječenja.

„U samo 15 mjeseci više od 200.000 ljudi izrazilo je želju za sudjelovanjem u ispitivanju, što jasno pokazuje kolika je potreba za terapijom poput Ulixacaltamidea“, naglasio je Souza.

Što znači faza 3 kliničkog ispitivanja?

Faza 3 je ključni korak prije odobrenja novog lijeka. U njoj se lijek testira na velikom broju pacijenata – obično nekoliko stotina do nekoliko tisuća – kako bi se potvrdila njegova učinkovitost, sigurnost i dugoročna tolerancija. Ako rezultati pokažu statistički značajnu korist u odnosu na placebo, proizvođač može podnijeti zahtjev za odobrenje lijeka (New Drug Application, NDA) regulatornim tijelima, u ovom slučaju američkoj Agenciji za hranu i lijekove (FDA).

Praxis Precision Medicines najavila je da planira podnijeti zahtjev za odobrenje početkom 2026. godine, a već je zatražen i preliminarni sastanak s FDA-om. Ukoliko regulatorno tijelo potvrdi učinkovitost i sigurnost lijeka, Ulixacaltamide bi mogao postati prva nova terapija za esencijalni tremor nakon više desetljeća stagnacije u tom području.

Objava rezultata izazvala je snažan rast dionica kompanije na burzi Nasdaq što znači i da investitori vide potencijsl u ovom lijeku.

No, veći značaj leži u potencijalu lijeka da promijeni živote pacijenata koji godinama žive s drhtanjem ruku i poteškoćama u obavljanju najosnovnijih zadataka. 

A. S.