Europska komisija ovih je dana dala zeleno svjetlo za prvi lijek koji izravno cilja bronhiektaziju koja nije povezana s cističnom fibrozom (NCFB), kroničnu i progresivnu plućnu bolest od koje u Europi boluju stotine tisuća ljudi.

Odluka je donesena na temelju preporuke Europske agencije za lijekove (EMA), čime pacijenti stariji od 12 godina prvi put dobivaju specifičnu terapiju namijenjenu upravo njihovom stanju. NCFB uzrokuje trajno oštećenje dišnih putova, kronični kašalj, nakupljanje guste sluzi i česta pogoršanja, a dosad se liječila samo potpornim mjerama, piše European Commision.

Brensocatib, pod trgovačkim imenom Brinsupri, sada postaje prva dostupna terapija koja djeluje na ključni mehanizam bolesti, pretjeranu upalnu aktivaciju neutrofila, bijelih krvnih stanica koje svojim enzimima dodatno oštećuju plućno tkivo.

Što jesti, a što ne za zdravlje pluća? Popis namirnica koje mogu štetiti disanju

Prvi odobreni lijek za bolest koja je dugo bila „bez rješenja“

Bronhiektazija bez cistične fibroze bolest je kod koje se dišni putovi šire i oštećuju zbog ponavljanih infekcija i upala. Posljedica je nakupljanje sluzi, oslabljena drenaža i otežan protok zraka, što pacijentima uzrokuje uporan kašalj, umor, kratak dah i učestale epizode pogoršanja. Do sada nije postojao nijedan lijek koji bi djelovao na sam uzrok oštećenja zbog čega su se pacijenti oslanjali na inhalacije, antibiotike i opće mjere čišćenja dišnih putova. Riječ je o oralnom lijeku koji blokira enzim DPP1, ključan za aktivaciju neutrofila. Kada se taj proces uspori, smanjuje se oslobađanje agresivnih enzima koji oštećuju stijenke dišnih putova, potiču upalu i stvaranje sluzi. Ukratko, lijek djeluje na samu srž mehanizma bolesti.

EMA je svoju preporuku temeljila na velikom kliničkom ispitivanju u kojem je pokazano da brensocatib značajno smanjuje broj godišnjih pogoršanja bolesti i produljuje razdoblje do prvog razbuktavanja.
Pacijenti su imali manje epizoda akutnog pogoršanja, a veći udio njih ostao je potpuno stabilan tijekom praćenog razdoblja. S obzirom na to da svako pogoršanje dodatno oštećuje pluća i smanjuje kvalitetu života, radi se o važnom pomaku u liječenju NCFB-a. Najčešće nuspojave bile su blage; glavobolja, upala zubnog mesa i promjene na koži te su uglavnom bile prolazne.

Bol u prsima - bezazlen simptom ili znak da se odmah javite liječniku?

Veliki javnozdravstveni značaj i ubrzani postupak

Zbog nedostatka terapijskih opcija i težine bolesti, EMA je lijek uvrstila u PRIME program, koji je namijenjen inovativnim lijekovima za stanja s velikom nezadovoljenom potrebom. Zbog toga je postupak ocjene proveden ubrzano. Nakon odobrenja Europske komisije, lijek će postati dostupan na razini EU-a, dok će svaka država članica zasebno odlučiti o njegovoj cijeni i uvjetima refundacije.

Što ova odluka znači za pacijente?

• prvi put dostupna terapija koja cilja temeljni mehanizam bolesti
  • manje pogoršanja i dulja razdoblja stabilnog disanja
  • potencijalno usporavanje napredovanja oštećenja pluća
  • jednostavno uzimanje u obliku tableta
  • nada za skupinu pacijenata koja dosad nije imala specifično rješenje